公告本公司開發中新藥BRM424獲美國FDA審查通知授予孤兒藥 資格認定 1.事實發生日:111/11/292.公司名稱:全福生物科技股份有限公司3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司4.相互持股比例:不適用5.發生緣由: 本公司於111年11月29日(台灣時間)接獲美國食品藥物管理局(FDA)通知，開發中新藥 BRM424，已通過美國FDA審查，授予用於治療神經營養性角膜炎(Neurotrophic Kera- titis)孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation, ODD)。根據這項資格認定，本公 司可以獲得美國FDA給予更多行政協助、臨床研發費用補助、免除新藥申請規費與減 稅、加速審查及巿場專賣保護期等優惠措施；未來BRM424獲得上巿許可後，將享有七 年的美國巿場專賣獨佔權。6.因應措施:無。7.其他應敘明事項: (一)研發新藥名稱或代號：BRM424 (二)用途：BRM424用於治療神經營養性角膜炎疾病。 (三)預計進行之所有研發階段：二期臨床試驗。 (四)目前進行中之研發階段： (1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體臨床試驗(含期中分析)結果/發生其 他影響新藥研發之重大事件：取得美國FDA孤兒藥資格認定，提出申請美國二 期臨床試驗，並積極尋找授權合作對象。 (2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計 上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應 措施：不適用。 (3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上 顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：本公司後續 將規劃申請執行美國二期臨床試驗，並積極尋找授權合作對象。 (4)已投入之累積研發費用：因應未來國際授權談判策略及保障投資人權益，故不 予揭露。 (五)將再進行之下一研發階段： (1)預計完成時間：將進入二期臨床試驗，惟實際時程將依執行進度調整。 (2)預計應負擔之義務：不適用。 (六)巿場現況： 神經營養性角膜炎是一種罕見退行性、致殘性眼疾。主要病理原因是三叉神經受損 ，發病率不到萬分之五，三叉神經病變可造成角膜感覺的傳入神經異常或中斷，使 無法維持角膜上皮層之完整性，而出現持久性、反覆性角膜損傷。病人通常從角膜 變薄、潰瘍開始，並失去感覺，嚴重時角 膜開始溶解及穿孔，甚至影響視力導致 失明。在臨床上，神經營養性角膜炎治療非常複雜，亦缺乏有效治療方法，為眼角 膜創傷中最難癒合與治療的疾病，通常治療方式為消極的點人工淚液，積極治療方 式為侵入性之外科手術。根據TRANSPARENCY MARKET RESEARCH資料顯示，116年神 經營養性角膜炎的全球主要市場為3.24億美元，108年~116年均複合增長率(CGAR) 為17%。 目前唯一於美國及歐洲上市之治療神經營養性角膜炎藥品 Oxervate (Cenegermin) 於107年經美國FDA核准，每天給予6次，並持續八週，且藥價昂貴，並非多數病人 可負擔之費用。 (七)新藥開發時程長，投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投 資人應審慎判斷謹慎投資。