本公司新藥CBL-514注射劑用於治療罕見疾病竇根氏症 (Dercum’s Disease,DD)之二期臨床試驗收案完成 1.事實發生日:112/01/152.公司名稱:康霈生技股份有限公司3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司4.相互持股比例:不適用5.發生緣由:本公司研發新藥CBL-514注射劑經美國食品藥物管理局(USFDA)核准用於治療罕見疾病竇根氏症(Dercum’s Disease,DD)之二期臨床試驗（CBL-0201DDPhase 2)，已納入最後一位受試者，順利完成收案。本試驗案共納入12位受試者，預計將於2023年4月完成試驗及相關數據收集，並於Q3進行臨床數據統計，惟實際時程將依執行進度調整。(1)試驗名稱：An Open-Label, Randomized Phase 2a Study to Evaluate theEfficacy and Safety of CBL-514 in Participant with Dercum’s DiseaseLipomas 試驗內容詳情請見: ClinicalTrials.gov: clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05387733?term=cbl-514&draw=2&rank=1 (NCT05387733)(2)試驗目的：評估CBL-514注射劑用於治療罕見疾病竇根氏症(Dercum’s Disease,DD)的療效、安全性與耐受度。(3)受試者人數：12人，已收案完成。(4)試驗地點國家：美國1個試驗中心。6.因應措施:無。7.其他應敘明事項:(1)研發新藥名稱或代號：CBL-514(2)用途：A.減少皮下脂肪 (非手術局部減脂)B.改善大腿中/重度橘皮組織C.治療罕見疾病竇根氏症(3)預計進行之所有研發階段：A.第一期臨床試驗 (Phase 1)：已完成。B.第二期臨床試驗 (Phase 2)：進行中。C.第三期臨床試驗 (Phase 3)：尚未進行。D.新藥查驗登記審核 (NDA)：尚未進行。(4)目前進行中之研發階段：A.提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)結果／發生其他影響新藥研發之重大事件：不適用。B.未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。C.已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：不適用。D.已投入之累積研發費用：因涉及未來國際授權談判資訊，為保障公司及投資人權益，故不宜公開揭露。(5)將再進行之下一研發階段：A.預計完成時間：將依主管機關規定及臨床進展揭露相關訊息。B.預計應負擔之義務：不適用。(6)市場現況：竇根氏症(Dercum’s Disease)為一種罕見疾病，軀幹及四肢會有多顆皮下脂肪異常堆積的痛性脂肪瘤，並伴隨該部位自發性劇烈疼痛（痛性脂肪瘤），目前尚未確定發病原因，很可能與脂肪組織代謝障礙有關。竇根氏症的特徵是患者會有多顆皮下脂肪瘤明顯疼痛，其疼痛是灼痛和灼熱的，且經常是嚴重的慢性疼痛（>3個月），導致患者無法正常生活，研究指出減小痛性脂肪瘤有助於減輕其疼痛。目前在美國約有12.45萬名病患，在歐洲則約有24萬名病患，女性發病率約為男性的5到30倍。根據國際研調機構報告Global Dercum’s Disease Market Research Report,market research future 2017資料顯示，2019年竇根氏症美國市場為37.4億，約占全球市場的34%，推估全球市場為109億美元，依年複合成長率(CAGR)7.1%推估2028年全球市場為203億美元。目前全球尚無治療竇根氏症的藥物或產品核准上市，僅能以其他藥物或手術緩解症狀，但目前的藥物僅能短暫緩解疼痛、療效不佳且無法減小脂肪瘤；而手術切除或抽脂手術不僅副作用與風險較高，也容易復發，治療成效不彰。目前竇根氏症仍缺乏有效且安全的治療方式。(7)產品研發現況：CBL-514是一種全新小分子新藥505(b)(1)注射劑，能誘導脂肪細胞凋亡，可經由注射方式精準減少治療部位脂肪，且不會造成其他組織細胞壞死或損傷，也不會對神經系統、心血管或呼吸中樞造成副作用。CBL-514在醫美-非手術局部減脂適應症，已於澳洲及美國完成Phase 1、Phase 2a、Phase 2-Stage 1以及最大劑量代謝物鑑定Phase 2 MetID臨床試驗；根據上述已完成的臨床試驗結果，CBL-514可減少治療部位皮下脂肪，療效達顯著統計差異(p著減少治療部位皮下脂肪，且治療劑量達800mg其藥物安全性與耐受度依然良好；CBL-514局部減脂美國與澳洲多中心二階段Phase 2臨床試驗之第二階段(CBL-0202 Phase 2-Stage 2)已於2022年11月收案完成，預計2023年Q2可完成數據收集，並於2023年Q3進行解盲與數據統計分析，惟實際時程將依執行進度調整。除了醫美-非手術局部減脂適應症與罕見疾病竇根氏症(Dercum’s Disease)，CBL-514應用於橘皮組織治療的二階段Phase 2 臨床試驗目前亦於美國進行收案中。(8)藥物開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。