本公司開發中吸入新藥L606(微脂體-曲前列環素)用於治療 第一類肺動脈高壓(PAH)之第三期臨床試驗向美國食品藥物管理局 (FDA)申請擴大收案病患族群之變更 1.事實發生日:112/03/162.公司名稱:國邑藥品科技股份有限公司3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司4.相互持股比例:不適用5.發生緣由:本公司吸入新藥L606(微脂體-曲前列環素)用於治療第一類肺動脈高壓(PAH)共計招募60位病患之第三期臨床試驗業已於美國地區展開，先予敘明。關於前述臨床試驗，本公司經與FDA討論後，向美國FDA申請擴大收案病患族群之變更。藉由本次申請擴大收案病患族群的來源，將有助L606治療第一類肺動脈高壓(PAH)第三期臨床試驗之收案速度。6.因應措施:無。7.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第9款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):一、研發新藥名稱或代號:L606二、用途:治療第一類肺動脈高壓(PAH)。三、預計進行之所有研發階段:已進入第三期臨床試驗，並積極商談合作授權。四、目前進行中之研發階段(一)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他影響新藥研發之重大事件：1.本公司向美國FDA申請第三期臨床試驗擴大收案病患族群之變更。2.原收案病患族群：正在使用Tyvaso之第一類肺動脈高壓病患(PAH)。3.變更後收案病患族群擴增為包含以下(1)、(2)及(3)族群：(1)正在使用Tyvaso/ Tyvaso DPI之第一類肺動脈高壓病患(PAH)；(2)正在使用Tyvaso/ Tyvaso DPI之第三類間質性肺病相關肺高壓病患(PH-ILD)；(3)無前列環素類藥物治療經驗之第一類肺動脈高壓病患(PAH)。4.申請第三期臨床試驗擴大收案病患族群之變更，如美國食品藥物管理局(FDA)經30天審查期無提出意見，將可依變更擴大收案病患族群加速進行第三期試驗。(二)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。(三)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：不適用。(四)已投入之累積研發費用：因涉及未來國際授權談判資訊，為避免影響授權金額，保障投資人權益，暫不揭露。(五)將再進行之下一階段研發:1.預計完成時間：將依法規及臨床進展揭露相關訊息。2.預計應負擔之義務：無。(六)市場現況:1.第一類肺動脈高壓(PAH)：為致命的罕見疾病，因肺動脈血管病變引發肺高壓，病患確診後隨病情持續惡化將造成右心室肥大及心臟衰竭，若無藥物治療平均存活年限為2.8年。目前吸入治療藥物僅有Tyvaso/Tyvaso DPI(曲前列環素)及Ventavis(伊洛前列素)二大類。2.第三類間質性肺病相關肺高壓(PH-ILD)：為間質性肺病(ILD)因肺部組織在肺泡間不斷形成疤痕，導致肺部僵硬或纖維化引發肺高壓，由於為不可逆的疾病，病患在病情持續惡化下，使得呼吸困難，最終造成右心室衰竭及呼吸衰竭。過去PH-ILD病患面臨無藥可醫、生命受到威脅的困境，直到110年4月及111年5月吸入藥物Tyvaso及Tyvaso DPI(曲前列環素)分別經美國FDA核准同意擴增用以治療PH-ILD，才使得病患得以有藥進行治療。3.本公司治療肺動脈高壓新藥L606(微脂體-曲前列環素)，以Tyvaso(曲前列環素)為對照藥，臨床法規策略以505(b)(2)途徑申請。4.根據市場研究，主要市場在美國、歐洲及日本之罕病PAH病患人數約8.1萬人，PH-ILD病患人數約16.6萬人。5.111年市場研究，Tyvaso/Tyvaso DPI於美國一年PAH和PH-ILD病患治療費用，藥廠之銷售價格約15萬美元，而公告目錄價格(WAC/WholesaleAcquisition Cost)則約25萬美元。6.目前Tyvaso/Tyvaso DPI(曲前列環素)，由於藥物停留於患者體內的時間很短，使得病患在治療上面臨多種困境，包含需每4小時/一天4次之吸入療程、睡眠時段中斷治療及副作用大等需改善之問題，因此，臨床上病患極需新一代吸入藥物上市。7.本公司新一代吸入藥物L606(微脂體-曲前列環素)為長效緩釋新藥，病患每12小時/一天2次之吸入療程，即可達到全天候24小時的藥物覆蓋，並可減少上呼吸道的藥物刺激，目前正於美國進行臨床三期收案。藉由本次擴大收案病患族群的來源，將有助L606治療第一類肺動脈高壓(PAH)第三期臨床試驗之收案速度。(七)新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。