本公司新藥CBL-514注射劑已完成治療罕見疾病竇根氏症 (Dercum’s Disease,DD)二期臨床試驗所有受試者最終返診數據 收集（Study Completed），預計將於今年Q3公布臨床統計結果。 1.事實發生日:112/04/042.公司名稱:康霈生技股份有限公司3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司4.相互持股比例:不適用5.發生緣由:本公司新藥CBL-514注射劑用於治療罕見疾病竇根氏症(Dercum’s Disease,DD)之Phase 2臨床試驗（CBL-0201DD Phase 2）已於2023年4月4日（美國時間2023年4月3日）完成最後一位受試者的最終返診資料收集（Study Completed）。本試驗案完成所有受試者的資料核對後，將進行數據庫鎖定與後續統計分析，預計將在2023年Q3完成所有數據分析並公布臨床統計結果，惟實際時程將依執行　進度調整。這是一項經美國食品藥物管理局(US FDA)核准執行的2期臨床試驗，為一隨機分派、開放標籤的試驗，試驗目的為評估CBL-514注射劑用於治療罕見疾病竇根氏症(Dercum’s Disease,DD)的療效、安全性與耐受度。本試驗於美國1個試驗中心進行收案，共納入至少具有4顆痛性脂肪瘤的12位竇根氏症病患，分為CBL-514高劑量和低劑量2個組別，每個劑量組各6位受試者，以評估合適的治療劑量。每位受試者可接受CBL-514注射治療的痛性脂肪瘤數量為4到8顆，根據每顆痛性脂肪瘤治療前的大小分級決定施打劑量，並依據治療後脂肪瘤縮小程度變化最多給予2次CBL-514注射治療，每次注射間隔為4週，並於完成最後一次注射治療後的4週和8週追蹤療效及安全性，每顆痛性脂肪瘤個別評估其療效。本試驗主要療效指標為：治療後痛性脂肪瘤的大小變化。次要療效指標包含個別痛性脂肪瘤治療後完全清除或尺寸減少至少50%的百分比以及疼痛改善的分數。(1)試驗名稱：An Open-Label, Randomized Phase 2a Study to Evaluate the Efficacyand Safety of CBL-514 in Participant with Dercum’s Disease Lipomas試驗內容詳情請見: ClinicalTrials.gov:clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05387733?term=cbl-514&draw=2&rank=1 (NCT05387733)(2)試驗目的：評估CBL-514注射劑用於治療罕見疾病竇根氏症Dercum’sDisease,DD)的療效、安全性與耐受度。(3)受試者人數：12人，已完成所有試驗數據收集(Study Completed)。(4)試驗地點國家：美國1個試驗中心。6.因應措施:無。7.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第9款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):(1)研發新藥名稱或代號：CBL-514(2)用途：A.減少皮下脂肪 (非手術局部減脂)B.改善中/重度橘皮組織C.治療罕見疾病竇根氏症(3)預計進行之所有研發階段：A.第一期臨床試驗 (Phase 1)：已完成。B.第二期臨床試驗 (Phase 2)：進行中。C.第三期臨床試驗 (Phase 3)：尚未進行。D.新藥查驗登記審核 (NDA)：尚未進行。(4)目前進行中之研發階段：A.提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)結果／發生其他影響新藥研發之重大事件：本公司新藥CBL-514注射劑用於治療罕見疾病竇根氏症(Dercum’s Disease,DD)之二期臨床試驗已完成最後一位受試者最終返診數據收集(Study Completed)。B.未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。C.已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：不適用。D.已投入之累積研發費用：因涉及未來國際授權談判資訊，為保障公司及投資人權益，故不宜公開揭露。(5)將再進行之下一研發階段：A.預計完成時間：將依主管機關規定及臨床進展揭露相關訊息。B.預計應負擔之義務：不適用。(6)市場現況：竇根氏症(Dercum’s Disease,DD)是一種慢性且復發性強的嚴重罕見疾病，病患軀幹及四肢會有多顆皮下脂肪異常堆積的痛性脂肪瘤或脂肪腫塊，並伴隨該部位自發性的劇烈疼痛(又稱痛性脂肪瘤)，其疼痛是灼痛和灼熱的，經常是超過3個月的嚴重慢性疼痛，並且會導致患者無法正常生活，其症狀不會自發性緩解或消失，且其痛性脂肪瘤可能在短時間變大;主要發生在35至50歲的人群中，目前尚未確定發病原因，很可能與脂肪組織代謝障礙有關，研究指出減小痛性脂肪瘤可能有助於減輕其疼痛。竇根氏症目前在美國約有12.45萬名病患，在歐洲則約有24萬名病患，女性發病率約為男性的5到30倍。根據Global Dercum’s Disease Market,2023Market Research Future最新調查報告指出，2021年竇根氏症全球市場為113億美元，歐洲與北美為主要市場，複合成長率(CAGR)為6.76%，推估2030年全球市場高達199.6億美元。目前全球尚無治療竇根氏症的藥物或產品核准上市，也缺乏有效的治療方法，除了以高劑量的強效止痛藥或麻醉藥暫時緩解疼痛，目前其他藥物皆無法改善其症狀，也無法減小或清除脂肪瘤或脂肪腫塊；而手術切除或抽脂手術不僅副作用明顯與風險較高，治療後初期症狀可能會惡化，手術後也容易復發，治療成效不彰。因此，迫切地需要為竇根氏症患者尋找安全且有效的治療方法。(7)產品研發現況：CBL-514注射劑是一種505(b)(1)全新小分子新藥，能誘導脂肪細胞凋亡，可經由注射方式精準減少治療部位脂肪，且不會造成其他組織細胞壞死或損傷，也不會對神經系統、心血管或呼吸中樞造成副作用。CBL-514目前共有4個經由美國食品藥物管理局(US FDA)核准進行中的2期臨床試驗，其中CBL-514局部減脂美國與澳洲多中心二階段Phase 2臨床試驗之第二階段(CBL-0202 Phase 2-Stage 2)已於2023年3月完成試驗，預計將於2023年Q3公布臨床統計結果; Phase 2b臨床試驗已於2023年1月獲美國FDA核准執行，預計將在2023年Q2開始收案。CBL-514治療罕見疾病竇根氏症(Dercum’s Disease)的Phase 2臨床試驗，已於2023年4月完成所有數據收集，預計將於2023年Q3公布臨床統計結果；CBL-514治療橘皮組織的二階段Phase2臨床試驗第一階段目前亦於美國進行收案中，惟實際時程將依執行進度調整。(8)藥物開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。