本公司新藥CBL-514注射劑用於改善大腿中重度橘皮組織 之二期臨床試驗第二階段開始收案 1.事實發生日:112/04/212.公司名稱:康霈生技股份有限公司3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司4.相互持股比例:不適用5.發生緣由:本公司研發新藥CBL-514注射劑經美國食品藥物管理局(US FDA)核准用於改善大腿中重度橘皮組織之二期臨床試驗第一階段(CBL-0201EFP Phase2-Stage1)已完成所有劑量組別受試者的收案與治療，並於2023年4月21日完成最高劑量組別安全性評估會議，CBL-514最高劑量單次注射於受試者大腿之安全性和耐受度良好，安全性評估會議(SRC)同意以此單位劑量展開本試驗第二階段 (CBL-0201EFP Phase2-Stage2)，同時倫理審查委員會也已核准確認第二階段劑量的試驗計畫書，可開始進行受試者納入。試驗主持人於今日安全性評估會議中表示，跟其他注射類的藥物QWO,Kybella(去氧膽酸)或Polidocanol(治療蜘蛛網狀靜脈曲張的藥物)比較起來，CBL-514的AE非常輕微，且不會造成打藥區域凹陷，受試者對於結果感到滿意。本試驗第一階段預計於今年5月完成所有受試者的返診數據收集並進行後續分析。本試驗案第二階段為一項開放標籤設計的二期臨床試驗，將招募20位大腿具中度或重度橘皮組織的受試者，於美國5個試驗中心進行收案，每位受試者皆納入CBL-514組別，依據試驗主持人評估受試者大腿橘皮組織嚴重程度給予受試者最多2次的治療，左右大腿皆會給予治療;相較第一階段之給藥設計，第二階段採多次給藥並增加注射的治療面積，以涵蓋大腿橘皮組織主要區域，並進一步評估CBL-514用於改善大腿中/重度橘皮組織的療效、安全性與耐受度。本試驗第二階段於今日開始收案，預計將於2023年Q4完成相關試驗數據收集，並於2024年Q1取得臨床統計結果，惟實際時程將依執行進度調整。(1)試驗名稱：A Phase 2a, Open Label Study to Evaluate the Safety, Tolerability,and Efficacy of CBL-514 Injection for the Treatment of EdematousFibrosclerotic Panniculopathy (EFP) cellulite試驗內容詳情請見Clinicaltrials.govStage 1:clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05632926?term=cbl-514&draw=2&rank=3 (NCT05632926)Stage 2:申請登錄中(2)試驗目的：評估CBL-514注射劑用於改善大腿中/重度橘皮組織的療效、安全性與耐受度。(3)受試者人數：第二階段共納入20位受試者(4)試驗地點國家：美國共5個試驗中心6.因應措施:無。7.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第9款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):(1)研發新藥名稱或代號：CBL-514(2)用途：A.減少皮下脂肪 (非手術局部減脂)B.改善中/重度橘皮組織C.治療罕見疾病竇根氏症(3)預計進行之所有研發階段：A.第一期臨床試驗 (Phase 1 )：已完成。B.第二期臨床試驗 (Phase 2)：進行中。C.第三期臨床試驗 (Phase 3)：尚未進行。D.新藥查驗登記審核 (NDA)：尚未進行。(4)目前進行中之研發階段：A.提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)結果／發生其他影響新藥研發之重大事件：不適用。B.未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。C.已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：不適用。D.已投入之累積研發費用：因涉及未來國際授權談判資訊，為保障公司及投資人權益，故不宜公開揭露。(5)將再進行之下一研發階段：A.預計完成時間：將依主管機關規定及臨床進展揭露相關訊息。B.預計應負擔之義務：不適用。(6)市場現況：根據Future Market Insights報告指出，全球橘皮組織(Cellulite)治療市場規模在2018年約為24.9億美元，市場以7.8%年均複合成長率(CAGR)增長，預估2030年市場將達到61億美元。ASPS (American Society of Plastic Surgeons)指出，美國大約有80~90%的女性面臨橘皮組織的困擾，且隨著年紀增長及肥胖程度，得到橘皮組織的機率將會愈來愈高。根據研究指出，橘皮組織無法以減重或運動來治療，也無法以抽脂手術或目前已上市的非手術局部減脂產品(包含設備或去氧膽酸注射劑)來進行治療，不僅沒有療效，還會導致更嚴重的疤痕組織與凹凸不平，目前治療橘皮組織的方式以非手術的產品(醫療設備或Qwo注射劑)與侵入性的微創手術設備為主。但是，無論是手術或非手術的治療產品，大多只能”暫時改善”橘皮組織，療效不佳，且大多數的產品術後嚴重瘀傷、疼痛或色素沈澱等副作用都相當明顯，也造成許多人不願意接受目前的療法。全球唯一核准用於改善橘皮組織的藥物Qwo注射劑也因為嚴重副作用，在2022年12月6日宣布停止產品銷售與生產，目前橘皮組織仍缺乏有效且安全性良好的治療方式。(7)產品研發現況：CBL-514是一種全新小分子新藥505(b)(1)注射劑，能誘導脂肪細胞凋亡，可經由注射方式精準減少治療部位脂肪，且不會造成其他組織細胞壞死或損傷，也不會對神經系統、心血管或呼吸中樞造成副作用。CBL-514在醫美-非手術局部減脂適應症，已於澳洲及美國完成Phase 1、Phase 2a、Phase 2-Stage 1以及最大劑量代謝物鑑定Phase 2 MetID臨床試驗；根據上述已完成的臨床試驗結果，CBL-514可減少治療部位皮下脂肪，療效達顯著統計差異(p治療部位皮下脂肪，且治療劑量達800 mg其藥物安全性與耐受度依然良好；CBL-514目前共有4個經由美國食品藥物管理局(US FDA)核准進行中的2期臨床試驗，除了本次核准可開始收案的改善橘皮組織二階段Phase 2臨床試驗第二階段，CBL-514局部減脂美國與澳洲多中心二階段Phase 2臨床試驗之第二階段(CBL-0202Phase 2-Stage 2)已於2023年3月完成試驗，預計將於2023年Q3公布臨床統計結果; Phase 2b臨床試驗已於2023年1月獲美國FDA核准執行，預計將在2023年Q2開始收案。CBL-514治療罕見疾病竇根氏症(Dercum’s Disease)的Phase 2臨床試驗，已於2023年4月完成所有數據收集，預計將於2023年Q3公布臨床統計結果，惟實際時程將依執行進度調整。(8)藥物開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。