公告本公司112年10月份自結合併財務報告之流動比率、速動比率 及負債比率 本公司幹細胞新藥思益優GXNPC-1治療慢性中風第二期 人體臨床試驗評估指標之結果。 1.事實發生日:112/11/302.公司名稱:國璽幹細胞應用技術股份有限公司3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司4.相互持股比例:不適用5.發生緣由: 一、研發新藥名稱或代號：思益優 GXNPC-1。 二、用途(相關訊息連結：台灣藥品臨床試驗資訊網或合格之國外機構資訊網 連結網址)：慢性中風 (台灣藥物臨床試驗資訊網 www1.cde.org. tw/ct_taiwan試驗計畫書編號：GWOADSH20180822) 三、預計進行之所有研發階段：本公司接下來將完成二期臨床試驗報告(CSR)後， 向衛生福利部申請結案報告備查，進行下一階段臨床試驗申請。 四、目前進行中之研發階段： (一)提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)結果： 1.臨床試驗介紹： (1)試驗計畫名稱：一項開放標記的第二期臨床試驗，評估GXNPC-1(自體脂肪衍 生幹細胞)用於慢性中風患者之療效和安全性。 (2)試驗計畫目的： 試驗主要目的為探索慢性中風患者注射GXNPC-1(自體脂肪衍生幹細胞)後的 療效。次要目的為評估慢性中風患者注射GXNPC-1後的療效和安全性。 (3)試驗階段分級：第二期人體臨床試驗。 (4)試驗藥物：思益優GXNPC-1。 (5)宣稱適應症：慢性中風。 (6)試驗計劃受試者收納人數：12人。 (7)評估指標說明： 主要評估指標：在每次評估時間點的美國國家衛生研究院腦中風量表 (NIHSS)評分值的淨變化。 次要評估指標： 療效： A.比較每個評估時間點的傅格-梅爾評估量表(FMA)評分值的淨變化。 B.比較每個評估時間點的巴氏量表(BI)評分值的淨變化。 C.比較每個評估時間點的普渡手功能測驗(Purdue pegboard test) 評分值的淨變化 。 D.比較每個評估時間點的握力測試評分值的淨變化。 E.比較每個評估時間點的簡式健康量表(BSRS-5)評分值的淨變化。 安全性： A.整個試驗期間發生的不良事件。 B.整個試驗期間發生的嚴重不良事件及非預期嚴重不良事件。 2.主要及次要評估指標之統計結果(包含但不限於P值)及統計上之意義(包含但不 限於是否達成統計上顯著意義)： 根據執行本試驗之CRO公司提供臨床試驗報告(CSR)初稿： (1)主要評估指標： 已公告在112年10月2日公開資訊觀測站之重大訊息，內容如下所示： 在接受低劑量GXNPC-1的三名受試者中，有二名受試者(67%)在治療 3個月後NIHSS評分平均改善1.3分；有二名受試者(67%)在治療6個月後 NIHSS評分平均改善1.0分。 在接受高劑量GXNPC-1的九名受試者中，有八名受試者(89%)在治療 3個月後NIHSS評分平均改善3.0分；有五名受試者(55.56%)在治療6個月 後NIHSS評分平均改善2.7分。 最後結果顯示，主要評估指標已達到本臨床試驗目標。 (2)次要評估指標： 療效： A.傅格-梅爾評估量表(FMA) 評分值 在接受低劑量GXNPC-1組(三名受試者)的傅格-梅爾評估量表(FMA) 評分在第3及6個月平均分別改善8.3及7.3分；其中改善超過1分在第3 個月及第6個月分別為100%及100%的受試者。 在接受高劑量GXNPC-1組(九名受試者)的傅格-梅爾評估量表(FMA) 評分在第3及6個月平均分別改善6.2及8.1分；其中改善超過1分在第3 個月及第6個月分別為55.6%及66.7%的受試者。 B.巴氏量表(BI)評分值 在接受低劑量GXNPC-1組(三名受試者)的巴氏量表(Barthel Index) 評分在第3及6個月平均分別改善11.7及15.0分；其中改善超過1分在第3 個月及第6個月分別為100%及100%的受試者。 在接受高劑量GXNPC-1組(九名受試者)的巴氏量表(Barthel Index) 評分在第3及6個月平均分別改善13.3及12.8分；其中改善超過1分在第3 個月及第6個月分別為77.8%及88.9%的受試者。 C.普渡手功能測驗(Purdue pegboard test) 左手： 在接受低劑量GXNPC-1組(二名受試者)的普渡手功能測驗(Purdue pegboard test)在第3及6個月平均分別改善0.5及0.2分；其反應率在第3 個月及第6個月分別為33.33%及33.33%的受試者。 在接受高劑量GXNPC-1組(四名受試者)的普渡手功能測驗(Purdue pegboard test)在第3及6個月平均分別改善0.7及0.3分；其反應率在第3 個月及第6個月分別為22.22%及22.22%的受試者。 右手： 在接受低劑量GXNPC-1組(一名受試者)的普渡手功能測驗(Purdue pegboard test)在第3及6個月平均分別改善0.0及0.3分；其反應率在第3 個月及第6個月分別為0.0%及33.33%的受試者。 在接受高劑量GXNPC-1組(五名受試者)的普渡手功能測驗(Purdue pegboard test)在第3及6個月平均分別改善1.6及1.0分；其反應率在第3 個月及第6個月分別為44.44%及22.22%的受試者。 D.握力測試評分值 左手： 在接受低劑量GXNPC-1組(三名受試者)的握力測試評分值在第3及6 個月平均分別改善2.1及2.4公斤；；其中反應率在第3個月及第6個月分 別為66.7%及66.67%的受試者。 在接受高劑量GXNPC-1組(九名受試者)的握力測試評分值在第3及6 個月平均分別改善3.2及2.7公斤；其反應率在第3個月及第6個月分別為 77.8%及55.6%的受試者。 右手： 在接受低劑量GXNPC-1組(三名受試者)的握力測試評分值在第3及6 個月平均分別改善-1.4及-1.5公斤；其反應率在第3個月及第6個月分別 為33.3%及33.3%的受試者。 在接受高劑量GXNPC-1組(九名受試者)的握力測試評分值在第3及6 個月平均分別改善4.4及3.0公斤；其反應率在第3個月及第6個月分別為 55.6%及44.4%的受試者。 E.簡式健康量表(BSRS-5)評分值 在接受低劑量GXNPC-1組(三名受試者)的簡式健康量表(BSRS-5)評 分在第3及6個月無變化。 在接受高劑量GXNPC-1組(九名受試者)的簡式健康量表(BSRS-5)評 分在第3及6個月平均分別改善0.9及-0.1分；其中改善超過0.1分在第3 個月及第6個月分別為55.6%及33.3%的受試者。 整體而言，受試者在接受GXNPC-1治療後，NIHSS改善顯示其臨床療效，證 實GXNPC-1具有治療慢性腦中風潛在優勢。GXNPC-1在次要評估指標也證明 其功效，顯示GXNPC1-1具有改善慢性中風患者多個方面神經功能的潛力。 安全性： 本研究共有8位受試者(66.67%)經歷至少1次 TEAE，其中低劑量組2位 (66.67%)，高劑量組6位(66.67%)。在SAE的部份，有4名受試者(44.44%)發5件 SAE，這5件SAE全部發生在高劑量組，分別為1件Grade 1的SAE和4件Grade 3 的SAE。在4例Grade 3的SAE中，有1例被判定為「可能」與 GXNPC-1 治療相 關，所有SAE在研究期間均已解決。整體來說，在安全性的部份，每次劑量單 次腦內注射 GXNPC-1最多2±0.2×108 ADSC(高劑量組)，對於慢性中風患者具 有良好的耐受性。 3.若為知悉新藥第三期人體臨床試驗(含期中分析)之統計資料時，並請說明未來 新藥打入市場之計畫：不適用。 4.單一臨床試驗結果(包含主、次要評估指標之統計學P值及統計學上是否達顯著 意義)，並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎投 資。 (二)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達 統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險 及因應措施：不適用。 (三)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上 顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：本公司接下 來將完成二期臨床試驗報告(CSR)後，向衛生福利部申請結案報告備查，進行　 下一階段臨床試驗申請。 (四)已投入之累積研發費用：因涉及未來授權談判資訊，為避免影響授權金額及 保障投資人權益，暫不揭露。 五、將再進行之下一研發階段： (一)預計完成時間：檢送二期臨床試驗結案報告(CSR)向衛生福利部申請結案報告 備查。 (二)預計應負擔之義務：不適用。 六、市場現況： 根據世界中風組織 (World Stroke Organization, WSO) 最新統計資料顯示全 世界每4人就有1人有機會發生中風，造成全球每年新增1,220萬名中風患者，其中約 有763萬為缺血性中風，導致全世界已經有超過1億人受中風後殘疾之苦，這些殘疾 人士中大約有7,700萬人是由於缺血性腦中風導致。慢性中風後的殘疾沒有特效藥， 儘管積極復健療效還是有限，對於生活無法自理的患者可能終身需要長照的介入。 本公司致力於開發幹細胞技術以克服中風患者未被滿足的醫療需求，透過幹細 胞能再生細胞、組織修復等特性，開發慢性中風幹細胞新藥，以解決中風而導致失 能患者的生活不便，提升生活品質與尊嚴。由上述市場資料所示，可以發現慢性中 風的高盛行率及市場規模持續增長，預期未來思益優若成功問市，能幫助該公司未 來之成長及持續推高該公司未來的市場價值。6.因應措施:無。7.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第9款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項): (1)上述內容為臨床試驗報告(CSR)初稿，最終備查的臨床試驗報告(CSR)可能與數據 結果有差異，投資人應審慎判斷謹慎投資。 (2)新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險， 投資人應審慎判斷謹慎投資。