本公司新藥CBL-514注射劑用於治療罕見疾病竇根氏症之安慰劑對照二期臨床試驗(CBL-0202DDPhase2)申請已獲美國食品藥物管理局(USFDA)核准執行1.事實發生日:113/01/062.公司名稱:康霈生技股份有限公司3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司4.相互持股比例:不適用5.發生緣由:本公司新藥CBL-514注射劑用於治療罕見疾病竇根氏症(Dercum’s Disease)之安慰劑對照二期臨床試驗(CBL-0202DD Phase 2)IND申請已於2024年1月6日通過美國食品藥物管理局(USFDA)核准執行。(1)試驗目的：評估CBL-514注射劑相較於安慰劑用於治療罕見疾病竇根氏症(Dercum’s Disease)的療效、安全性與耐受度。(2)試驗說明：本試驗案是一項用於治療罕見疾病竇根氏症(Dercum’s Disease)的單盲、隨機分派、安慰劑組對照的二期臨床試驗，招募對象為具有4顆到10顆痛性脂肪瘤的竇根氏症患者，預計納入30位受試者，以1：1方式隨機分配為CBL-514組和安慰劑組2個組別，以評估CBL-514注射劑用於治療罕見疾病竇根氏症的療效、安全性與耐受度，並比較CBL-514組與安慰劑組減少痛性脂肪瘤的大小以及疼痛程度的療效是否具有統計顯著差異(p包含：與安慰劑組相比，經CBL-514治療後的痛性脂肪瘤完全清除的百分比(Complete Response, CR)、痛性脂肪瘤部分緩解(Partial Response)的百分比以及疼痛分數的改善等。本試驗預計將於2024年Q2開始收案。(3)試驗階段：二期臨床試驗(4)藥品名稱：CBL-514(5)適應症：治療罕見疾病竇根氏症(Dercum’s Disease)(6)納入人數：預計納入30人(7)試驗地點國家：美國多個試驗中心6.因應措施:不適用。7.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第9款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):(1)研發新藥名稱或代號：CBL-514(2)適應症或用途：A.減少皮下脂肪 (非手術局部減脂)B.改善中/重度橘皮組織C.治療罕見疾病竇根氏症(3)預計進行之所有研發階段：A.第一期臨床試驗 (Phase 1)：已完成。B.第二期臨床試驗 (Phase 2)：進行中。C.第三期臨床試驗 (Phase 3)：提出申請。D.新藥查驗登記審核 (NDA)：尚未進行。(4)目前進行中之研發階段：A.提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)結果／發生其他影響新藥研發之重大事件：本公司新藥CBL-514注射劑用於治療罕見疾病竇根氏症之二期臨床試驗 CBL-0202DD已於2024年1月6日通過美國FDA核准執行。B.未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。C.已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：不適用。D.已投入之累積研發費用：因涉及未來國際授權談判資訊，為保障公司及投資人權益，故不宜公開揭露。(5)將再進行之下一研發階段：A.預計完成時間：將依主管機關規定及臨床進展揭露相關訊息。B.預計應負擔之義務：無。(6)市場現況：竇根氏症(Dercum’s Disease,DD)是一種慢性且復發性強的嚴重罕見疾病，病患軀幹及四肢會有多顆皮下脂肪異常堆積的痛性脂肪瘤或脂肪腫塊，並伴隨該部位自發性的劇烈疼痛(又稱痛性脂肪瘤)，其疼痛是灼痛和灼熱的，經常是超過3個月的嚴重慢性疼痛，並且會導致患者無法正常生活，其症狀不會自發性緩解或消失，且其痛性脂肪瘤可能在短時間變大。竇根氏症目前在美國約有12.45萬名病患，在歐洲則約有24萬名病患，女性發病率約為男性的5到30倍。根據Global Dercum’s Disease Market,2023 Market Research Future最新調查報告，2030年全球市場高達199.6億美元。目前全球尚無治療竇根氏症的藥物或產品核准上市，也缺乏有效的治療方法。(7)藥物開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。以上資料均由各公司依發言當時所屬市場別之規定申報後，由本系統對外公佈，資料如有虛偽不實，均由該公司負責。