本公司用於治療黃斑部病變之新藥AMD112，通過生技醫藥公司投資計畫審查獲經濟部核准為生技醫藥公司增列品項1.事實發生日:113/09/272.公司名稱:禾伸堂生技股份有限公司3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司4.相互持股比例:不適用5.發生緣由:本公司用於治療黃斑部病變(Aged related macular degeneration: AMD)之新藥AMD112，於中華民國2024年6月27日遞件經濟部發展署申請生技新藥公司投資，並於2024年09月27日接獲通知核准該項新藥研發。6.因應措施:無7.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第9款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項): 一、研發新藥名稱或代號：AMD112 二、用途：AMD112為本公司創新化學成分(new chemical entity :NCE)， 具有多重路徑抑制血管增生之藥物作用機轉，用於治療黃斑部 病變，目前以治療濕式黃斑部病變的口服劑型為優先研發目標。 三、預計進行之所有研發階段： 劑型優化，製程放大及最適化、臨床前毒理藥理研究、新藥臨床試驗 、人體臨床試驗及新藥查驗登記。 四、目前進行中之研發階段： 動物藥效驗證、口服劑型設計、有效劑量與藥物動力學、藥物作用機轉探討。 (一)提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)結果： 不適用 (二)未通過目的事業主管機關許可或各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達 統計上顯著意義者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用 (三)已通過目的事業主管機關許可或各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統 計上顯著意義者，未來經營方向：不適用 (四)已投入之累積研發費用： 係屬未來授權談判之資訊，為免影響授權金額，暫不揭露以保障公司及投 資人權益。 五、將再進行之下一研發階段：臨床前毒理藥理研究及人體臨床試驗審查(IND)申請 預計應負擔之義務：AMD112為本公司自主開發之治療黃斑部病變新藥，目前已 進行美國台灣和全球(Patent Cooperation Treaty, PCT)專利的申請，並建 立相關專利佈局，故本項不適用。 六、市場現況：黃斑部病變是導致不可逆轉失明的主要原因之一，尤其常見於老年族 群。目前可用的治療方法僅能防止疾病惡化並延緩其進程，尚無法完全治癒。 隨著全球人類壽命延長與老年化加劇，黃斑部病變發生率逐步攀升，約為8.7％。 由世界衛生組織(World Health Organization; WHO)的統計，2020年估計全 球黃斑部病變患者的數量已超過1.9億，其中超過1000萬病患面臨中度至重度的 視力退化，預計到2040年，患者的數量將增加到2.88億。 在美國，根據American Academy of Ophthalmology統計， 50 歲以上約有910 萬人罹患早期(乾式)黃斑部病變(dry AMD)，210萬人患有晚期(濕式)黃斑部病 變(Wet AMD)。而且80歲以上族群中，每10人就有1人罹患晚期濕式黃斑部病變。 由Grand View Research 報告，2021年全球黃斑部病變市場規模約為98.4億美 元，預計到2030年將達到180億美元，複合年增長率達6.9%。根據BrightFocus 的統計，估算黃斑部病變導致視力損害帶來的支出高達3,430億美元，其中2,550 億美元為醫療相關支出，美國、加拿大與古巴的直接醫療支出就高達980億美元， 而這些醫療費用在高齡化國家更是沉重的財政負擔。 濕式黃斑部病變由於異常血管新生，侵入視網膜下區域，造成組織液的滲漏、出 血，導致視力模糊。若未接受積極治療， 90％的患者可能最終失明。目前對濕 性黃斑部病變的一線治療是眼球玻璃體內注射抗血管內皮新生因子 (vascular endothelial growth factor, VEGF)藥物，如Aflibercept(阿 柏西普：EyleaR)、Ranibizumab (蘭尼單抗：LucentisR)和Bevacizumab (貝伐珠單抗：AvastinR)，抑制眼球中血管內皮新生因子VEGF的作用，而降低 異常血管的新生。然而，由於需要長期在玻璃體內重複注射，患者易於出現眼 內炎症、視網膜血管炎、出血、視網膜剝離等副作用，影響患者治療意願。因 此，眼球注射長效性抗VEGF藥物或是非眼球注射的治療方式，無論是口服、靜 脈注射或皮下注射，皆有極大的臨床需求。 本公司新藥AMD112是一創新的化學新成分藥物，動物試驗結果顯示，無論是眼 球內或靜脈注射皆能有效抑制眼底脈絡膜血管新生 (choroidal neovascularization:CNV)。此外，細胞試驗進一步證實，AMD112 能夠抑制人類臍靜脈內皮細胞(Human umbilical vein endothelial cell:HUVEC) 的血管形成(tube formation)作用。 上述研究初步證明AMD112的作用機制是經由抑制磷脂?肌醇3-激? (Phosphoinositide 3-kinase,PI3K)/蛋白激?B(protein kinase B,Akt)/ 哺乳動物雷帕黴素靶蛋白(mammalian target of rapamycin, mTOR)途徑，從而 達到抑制新生血管的效果。 現今市場上尚未出現口服黃斑部病變治療藥物，作為為一種極具潛力的新型態 濕式黃斑部病變治療藥物，AMD112有望成為口服藥物 作為更方便病患的治療 選項，為患者帶來新的希望。 七、新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險， 投資人應審慎判斷謹慎投資。